((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) (Ajout d'informations contextuelles au paragraphe 6, d'une citation du directeur général au paragraphe 8 et d'un commentaire d'analyste au paragraphe 10) par Christy Santhosh et Sahil Pandey
Les experts de la FDA américaine ont émis des réserves quant aux données d'efficacité de la thérapie cellulaire « CAPR.O » de Capricor Therapeutics , destinée au traitement d'une affection cardiaque liée à la dystrophie musculaire de Duchenne, ce qui a entraîné une chutede 65% du cours de l'action de la société en début de séance.
Les documents d’information, publiés lundi, évoquent l’efficacité et le profil risques-bénéfices du traitement expérimental, le deramiocel, qui seront examinés mercredi lors de la réunion des conseillers externes de la FDA.
“Ces documents de briefing soulèvent bien plus de questions que ce à quoi nous nous attendions initialement, ce qui place Capricor dans une situation délicate pour mercredi”, a déclaré Kristen Kluska, analyste chez Cantor.
Le personnel de l’agence a indiqué que Capricor avait modifié sa méthode de mesure des principaux résultats après la fin de l’essai de phase avancée du traitement, en calculant les performances fonctionnelles du bras sous forme de variation en pourcentage au lieu de l’analyse initialement prévue des scores obtenus à un test sur 42 points.
La mesure de la fonction cardiaque a également été modifiée: il s’agit désormais de classer les résultats des patients, au lieu de suivre l’évolution du pourcentage de sang pompé par le cœur à chaque battement, ont précisé les évaluateurs dans leur document d’information.
“La FDA ne considère pas que la conversion de la variation brute en variation en pourcentage, puis de nouveau en variation brute, soit scientifiquement justifiée, car cela ajoute de la complexité et réduit la précision”, a déclaré le personnel de l’agence dans son document d’information.
L’année dernière, la Food and Drug Administration avait refusé d’approuver ce traitement et avait demandé des données supplémentaires après avoir estimé que celui-ci ne répondait pas aux exigences d’efficacité.
Capricor a déclaré avoir soumis un plan d’analyse actualisé en septembre 2025, mais n’avoir reçu aucun retour de la FDA avant de finaliser et d’envoyer une nouvelle version définitive en novembre.
Le personnel de la FDA a indiqué que la révision de novembre n’avait pas été soumise à l’examen de l’agence avant le dépôt de la demande d’autorisation de mise sur le marché.
“Nous sommes complètement stupéfaits de la manière dont ils ont décidé d’examiner et d’analyser ces données. Cela montre simplement qu’il est possible de prendre n’importe quelles données d’essais cliniques et de leur donner un aspect très sombre et confus en appliquant un plan d’analyse statistique inadapté”, a déclaré Linda Marbán, directrice générale de Capricor.
Les évaluateurs se sont également interrogés sur la présence d’une cardiomyopathie liée à la DMD au sein de la population de l’essai, soulignant que les patients présentaient en moyenne une fonction cardiaque normale au début de l’étude.
Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA spécifiquement destiné à la cardiomyopathie associée à la DMD, une forme de cardiopathie qui se développe couramment à mesure que la maladie progresse.
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